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基因疗法可望治好心脏衰竭
基因疗法可望治好心脏衰竭
  【24drs.com】说到治疗心脏衰竭,最终的希望是研发出一种能修复受损心肌的方法。现在有篇初期研究显示,可藉由身体的自然修复能力来做到这一点。
  
  心脏衰竭是一种慢性、渐进式的疾病,心脏无法泵出足够有效的血液满足身体所需,导致疲劳、呼吸困难、以及腿和脚肿胀等问题。在大多情况下,心脏病发作后心肌会受损且伤痕累累。
  
  研究人员在这篇最新研究中,使用基因疗法适度地改善17位心脏衰竭第III期患者的症状,这个阶段的患者甚至连例行的日常工作都有困难。
  
  干细胞是可以发展成不同类型人体组织的原始细胞,成人的骨髓中有这种细胞,它也能引起造血细胞。研究人员发现,心脏等体内的个别器官有自己的干细胞库。
  
  研究人员表示,他们将基因治疗设定为诱发自体干细胞到受损的心肌,希望干细胞能做一些修复的工作。
  
  东北俄亥俄州医学院的Marc Penn博士表示,这些干细胞试著修复受损组织,但并不一定成功。因此,研究团队协助干细胞。将它们混入带有SDF-1基因的药里,以三种剂量注射在患者的心肌;SDF-1是被体内认为可吸收干细胞到组织损伤部位的一种天然蛋白质。
  
  实验室研究显示,心脏病发作后,心脏中的SDF-1活性很短暂地上升,这个实验的目标是要强化SDF-1,招来更多干细胞到需要它们的地方。
  
  初步结果显示,这种方法似乎是安全的,没有严重的副作用,有2位患者在一年内死亡,但被认为与治疗无关。有15位在一年后还活著,他们的症状和行走能力获得改善。
  
  Penn博士解释,这是一个证明概念的研究,但至少对于某些患者治疗潜力是抱持谨慎乐观的态度。
  
  这个刊载在2月21日循环研究(Circulation Research)期刊上的初步结果,需要更多的研究来佐证。
  
  然而,费城宾夕法尼亚大学的Lee Goldberg博士表示,这些成果「还好」,需要谨慎看待。像这样的初期研究主要是了解治疗是否安全,并找出在更大规模的试验中要使用的药物剂量,而不是测试有效性。
  
  Goldberg博士认为,这篇研究的主要问题是没有对照组,没有办法知道患者会表现出的安慰剂效应。所谓安慰剂效应是让人们相信他们得到有效的治疗,觉得心脏功能更好了。他的研究团队正在进行下一个阶段90名患者的试验,包括一组对照组。
  
  纽约北岸LIJ Plainview医院的David Friedman博士认为,这似乎是可行的,值得进一步研究。研究人员一直试图利用干细胞修复病变的心脏,象是从心脏衰竭患者的骨髓中取得干细胞,注入到心脏。但这种新方法可避免取样、培养、重新引进干细胞的步骤,它的成本应该更低。
  
  不过,Goldberg博士表示,目前还有许多悬而未决的问题,象是效果的期限多久?长期是否有任何意想不到的副作用?也还不确定将干细胞引入受损心脏是否为基因治疗的效果,因为研究人员无法直接测试。
  
  大家都同意的是,希望心脏衰竭的治疗能修复受损的心肌。现在的治疗方式为药物与改变生活方式以缓解症状,减少心脏的工作量,但这些病人最后还是需要做心脏移植手术。
  
  资料来源:http://www.24drs.com/webmd/chinese_t.asp?page=1&who=091e9c5e80c34a3f

最后修改日期: 2013/3/1 上午 11:30:33

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